terapia genica
Beta-talassemia e anemia falciforme: in arrivo la terapia genica con Crispr-Cas9
03-02-2023L'utilizzo della terapia genica classica ha portato ad ottimi risultati. Ora, grazie a Crispr-Cas9, la cure delle emoglobinopatie diventa sempre più precisa. L'EMA ha da poco avviato l'iter di valutazione di exa-cel
Emoglobinopatie: curarle definitivamente con Crispr-Cas9
14-06-2022Beta talassemia ed anemia falciforme possono essere curate con successo modificando i geni responsabili della patologia. Una correzione definitiva grazie a CRISPR-Cas9, la forma più evoluta di terapia genica
Terapia genica: niente chemio e più trattamenti grazie alla tecnologia a mRNA
27-05-2022Evitare gli effetti tossici di chemioterapia e radioterapia prima del trapianto di cellule staminali è possibile. Tutto ciò grazie al protocollo di trapianto accoppiato a mobilizzazione messo a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano
Emofilia: dalle terapie sostitutive alla terapia genica
11-04-2022L'emofilia può oggi essere trattata con le terapie sostitutive del fattore VIII. Ma il vero obbiettivo del futuro è la cura definitiva con la terapia genica
Epidermolisi bollosa: una terapia genica sotto forma di "gel"
30-03-2022Oggi con la terapia genica è possibile rimarginare le lesioni causate dall'epidermolisi bollosa. Dalla terapia ex-vivo a quella in gel, la storia di come è cambiato il trattamento dei bambini farfalla
Beta-talassemia: con la terapia genica si può guarire
07-02-2022A tre anni di distanza dal trattamento con terapia genica il 90% dei pazienti non necessità più di trasfusioni di sangue. La guarigione è possibile
Insufficienza cardiaca: negli animali la terapia genica funziona
07-07-2021Rigenerare il tessuto cardiaco grazie alla terapia genica è possibile. Il risultato, ottenuto nei maiali, apre la strada alla sperimentazione nell'uomo
Amiloidosi ATTR: una cura grazie alla terapia genica con Crispr-Cas9
28-06-2021Spegnere il gene causa della malattia grazie alla Crisp-Cas9. E' ciò che è stato fatto con successo nelle persone con amiloidosi ATTR
«Taglia e cuci» del Dna: il genome editing tra scienza ed etica
04-10-2020Chiara Tonelli, presidente del comitato scientifico di Fondazione Veronesi. «Potenzialità fuori discussione, ma è giusto fissare dei limiti»
Come funzionano i virus nella terapia genica?
28-04-2020In caso di malattie in cui sia essenziale sostituire un gene difettoso, i virus possono rappresentare dei vettori per introdurli all’interno delle cellule desiderate
